南京市市场监管局开展医院药品质量安全监督检查

中国质量新闻网(xīnwénwǎng)讯 为保障广大少年儿童用药(yòngyào)安全和罕见病(bìng)治疗药品质量安全，在“六一”国际儿童节来临之际，南京市市场监管局对市儿童医院开展药品质量安全监督检查。

检查组重点了解了该院临时进口(jìnkǒu)的(de)地夫可特片的申请、审批、进口、入库和临床使用(shǐyòng)情况，调取了国家药监局临时进口批准文件、该药品(yàopǐn)相关批次的进口药品通关单、药品基本信息情况表、药品使用和风险管理(guǎnlǐ)计划、医院临时进口药品管理办法等材料，并查看了该药品储存保管和使用情况。同时(tóngshí)，围绕医院组织机构及人员管理、制度建设(jiànshè)、药品购进和验收、药品储存和养护、药品调配和使用等方面，结合儿童用药的实际特点，进行了现场检查。

在检查过程中，检查组要求该院要立足于服务群体的特殊性这一基本特点，认真贯彻落实《药品管理法》《药品经营和使用质量(zhìliàng)监督管理办法》等法律规章，进一步强化质量意识，把控好冷库(lěngkù)、抢救车、病区、输液(shūyè)室、静脉药物调配中心等药品质量安全风险易发场所和罕见病用药(yòngyào)（含临时进口药品）、医院自制剂、冷藏保管(bǎoguǎn)药品、特殊管理药品、医用氧气等高风险品种(pǐnzhǒng)，切实(qièshí)保障广大少年儿童用药安全有效可及。

2024年12月，国家药品监督管理局批准了南京市儿童医院（南京医科大学附属儿童医院）临时进口地夫可特(kětè)片（Deflazacort Tablets，规格：6mg，境外持有人：FAES FARMAS.A.）申请，用于儿童罕见病杜氏(bìngdùshì)肌营养不良(yíngyǎngbùliáng)（DMD）的(de)临床(línchuáng)治疗(zhìliáo)。自此，该院成为继北京协和医院以来引入地夫可特这一罕见病用药的江苏省首家（全国第二家）医疗机构。

杜氏肌营养不良症（DMD）（英语：Duchenne Muscular Dystrophy，缩写DMD）是一种遗传性罕见病(bìng)，已被列入我国《第一批罕见病目录》，发病(fābìng)率约(yuē)为1/5000男婴，通常(tōngcháng)在5岁前发病，不经科学(kēxué)治疗，多数患者将在20岁左右(zuǒyòu)呼吸或心力衰竭死亡(sǐwáng)。许多DMD患者因走路不稳或走路摇摆，常被家长误认为是学习走路较晚，容易延误治疗。尽管DMD目前尚无(wú)治愈方法，但糖皮质激素可以帮助维持肌肉(jīròu)力量，延缓疾病进展，延长患者自主行走的时间、提高生活质量并延长生存期，然而这类药物存在明显的副作用。2017年2月，地夫可特片在美国获得批准用于治疗DMD，但目前国内尚未批准上市。相较(xiāngjiào)于传统糖皮质激素类药物，其优势(yōushì)在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛(guǎngfàn)，体重增加等不良反应的发生率更低，患者依从性更好(gènghǎo)，整体治疗效果更为显著。（瞿乐乐）